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核酸递送载体、核酸递送载体组、核酸递送组合物和核酸递送方法与流程

2025-07-06 11:20:06 312次浏览

技术特征:

1.用于将第一序列整合到细胞基因组中的核酸递送载体,所述核酸递送载体包含:

2.根据权利要求1所述的核酸递送载体,其中所述供体dna和所述rna剂具有核壳结构,其中所述供体dna是核,所述rna剂是壳。

3.根据权利要求1所述的核酸递送载体,其中所述供体dna和所述rna剂具有核壳结构,其中所述rna剂是核,所述供体dna是壳。

4.根据权利要求1~3之任一项所述的核酸递送载体,其中所述蛋白是具有内切核酸酶活性的酶。

5.根据权利要求4所述的核酸递送载体,其中所述蛋白是crispr关联蛋白9(cas9)。

6.根据权利要求5所述的核酸递送载体,其中所述rna剂还包含向导rna,所述向导rna包含对应于整合了所述第一序列的基因组上的序列的序列。

7.根据权利要求1~3之任一项所述的核酸递送载体,其中所述蛋白是转座酶。

8.根据权利要求7所述的核酸递送载体,其中所述蛋白是piggybac、sleepingbeauty、frog prince、hsma、minos、tol1、tol2、passport、hat、ac/ds、pif、harbinger、harbinger3-dr、himar1、hermes、tc3或mos1。

9.根据权利要求1~8之任一项所述的核酸递送载体,其中所述rna剂还包含编码dna甲基化蛋白的rna,编码dna去甲基化蛋白的rna,编码dna修复蛋白的rna,和/或编码dna结合蛋白的rna。

10.根据权利要求1~9之任一项所述的核酸递送载体,其中所述rna剂中所包含的rna被修饰以对降解具有抗性。

11.根据权利要求1~10之任一项所述的核酸递送载体,其中所述供体dna和/或rna剂使用核酸凝缩肽凝缩。

12.根据权利要求1~11之任一项所述的核酸递送载体,其中所述脂质粒子还包含由下式表示的可生物降解的脂质:

13.用于将第一序列整合到细胞基因组中的核酸递送载体组,所述核酸递送载体组包含:

14.核酸递送组合物,其包含:

15.核酸递送方法,其使用核酸递送载体将第一序列整合到细胞基因组中,

16.根据权利要求15所述的方法,其还包括:

17.根据权利要求15或16所述的方法,其中所述核酸递送载体中的所述供体dna和所述rna剂具有核壳结构,其中所述供体dna是核,所述rna剂是壳。

18.根据权利要求17所述的方法,其中从rna表达的蛋白比供体dna更快地到达细胞的核。

19.根据权利要求15或16所述的方法,其中所述核酸递送载体中的所述供体dna和所述rna剂具有核壳结构,其中所述rna剂是核,所述供体dna是壳。

20.根据权利要求19所述的方法,其中所述rna剂在所述细胞中经历持续释放。

21.核酸递送方法,其使用核酸递送载体组将第一序列整合到细胞基因组中,

22.根据权利要求21所述的方法,其中所述第一载体与所述细胞接触之后所述第二载体与所述细胞接触。

23.根据权利要求21所述的方法,其中所述第二载体与所述细胞接触之后所述第一载体与所述细胞接触。

24.根据权利要求21所述的方法,其中所述第一载体和所述第二载体同时与所述细胞接触。

25.根据权利要求15~24之任一项所述的方法,其中所述蛋白是具有内切核酸酶活性的酶。

26.根据权利要求25所述的方法,其中所述蛋白是crispr关联蛋白9(cas9)。

27.根据权利要求26所述的方法,其中所述rna剂还包含向导rna,所述向导rna包含对应于整合了所述第一序列的基因组上的序列的序列。

28.根据权利要求15~24之任一项所述的方法,其中所述蛋白是转座酶。

29.根据权利要求28所述的方法,其中所述蛋白是piggybac、sleepingbeauty、frogprince、hsma、minos、tol1、tol2、passport、hat、ac/ds、pif、harbinger、harbinger3-dr、himar1、hermes、tc3或mos1。


技术总结
根据一实施方式,根据一实施方式的核酸递送载体用于将第1序列整合到细胞基因组中。核酸递送载体包含含有第1序列的供体DNA,至少含有编码蛋白的RNA的RNA剂,所述蛋白涉及将第1序列整合到基因组中,以及包封供体DNA和RNA剂的脂质粒子。

技术研发人员:赤星英一,石原美津子
受保护的技术使用者:株式会社东芝
技术研发日:
技术公布日:2024/11/21
文档序号 : 【 40071624 】

技术研发人员:赤星英一,石原美津子
技术所有人:株式会社东芝

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赤星英一石原美津子株式会社东芝
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